信念醫藥與遠大生命科學攜手推進A型血友病基因療法商業化

上海2026年3月23日——信念醫藥集團與遠大生命科學集團有限公司今日宣布達成獨家合作協議，信念醫藥授權遠大生命科學在中國內地及港澳臺地區負責其在研產品BBM-H803注射液的商業化經營權。這一合作旨在加速該產品的商業化進程，為A型血友病患者提供創新的治療選擇，並推動基因治療產業的發展。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「信念醫藥專注於前沿基因治療領域，致力於填補未被滿足的臨床需求。我們期待與遠大的合作能夠整合雙方的優勢，推進A型血友病基因治療藥物的商業化。」

合作背景與目標

信念醫藥和遠大生命科學的合作基於雙方在各自領域的專業優勢。信念醫藥在基因治療領域擁有豐富的研發經驗，而遠大生命科學則在商業化和市場渠道方面具有強大的能力。這次合作不僅是雙方資源的整合，也是對A型血友病患者醫療需求的積極回應。

A型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，患者血液中缺乏凝血因子VIII，導致反復的自發性出血。目前，患者主要依賴FVIII替代治療，但這種方法存在感染風險和頻繁注射的問題。信念醫藥的BBM-H803注射液通過單次靜脈給藥，旨在提高並長期維持患者體內FVIII水平，提供持續的預防出血的治療獲益。

技術創新與臨床進展

BBM-H803注射液是信念醫藥自主研發的AAV基因治療藥物，採用了肝靶向性血清型衣殼和經優化的高效基因表達盒。該藥物的生產運用了公司自主開發的無血清懸浮培養工藝，符合《藥品生產質量管理規範》要求。

2022年，BBM-H803注射液IIT啓動；同年12月，獲得美國FDA的孤兒藥認定；2023年7月，臨床試驗申請獲得NMPA批準；2024年10月，獲得美國FDA的兒科罕見病資格認定。

這些進展顯示出BBM-H803注射液在國際市場上的潛力，也為其在中國的商業化鋪平了道路。

專家觀點與行業影響

遠大生命科學集團董事長馮增輝表示：「此次合作是我們進一步打造血友病創新管線的關鍵舉措。憑借信念醫藥的研發實力和遠大生命科學的商業化平台，我們期待能夠高效推動這一創新療法在中國的可及性。」

專家指出，這一合作不僅有助於滿足A型血友病患者的醫療需求，還將推動中國基因治療產業的發展。隨著基因療法的進一步商業化，更多患者將能夠獲得更有效的治療選擇。

未來展望

信念醫藥與遠大生命科學的合作代表著基因治療在中國市場的又一重要進展。隨著BBM-H803注射液的商業化進程加快，預計將為更多A型血友病患者帶來新的希望，並為中國基因治療產業注入新的動力。

未來，雙方將繼續深化合作，探索更多可能性，推動基因療法在更廣泛的疾病領域中的應用。