引正基因获FDA批准启动GEB-101临床试验，开创基因组编辑新纪元

北京和香港，2026年1月5日——专注于基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因（GenEditBio）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验（IND）申请。公司将启动首个体内基因组编辑研究性药物GEB-101的I/II期临床试验（简称CLARITY），用于治疗TGFBI相关角膜营养不良。

CLARITY临床试验将是一项自适应、无缝设计的I/II期多中心研究，采用序贯入组方式，旨在评估GEB-101在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。受试者将接受单次角膜基质内注射，预计于今年第二季度在美国研究中心启动后陆续入组。

突破性进展与技术创新

引正基因董事长兼联合创始人郑宗立博士表示：“GEB-101获得FDA的IND批准，是引正基因的重要里程碑。这标志着我们向全球患者提供基于核糖核蛋白（RNP）的基因编辑及其递送技术，具有‘即用且快速降解’特性，以实现高效的目标组织编辑且低脱靶风险的创新体内基因组编辑疗法，迈出了关键一步。”

引正基因首席执行官兼联合创始人竺添博士补充道：“GEB-101是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的基因组编辑疗法。目前该疾病治疗方案有限，且治标不治本，这凸显了市场对先进靶向基因疗法的重大未满足需求。”

关于TGFBI相关角膜营养不良

TGFBI相关角膜营养不良是一组由TGFBI基因突变引起的遗传性眼病。基因突变导致异常蛋白在角膜内沉积，引发角膜混浊。常见症状包括畏光、渐进性视力下降，以及由反复发作的角膜上皮糜烂引起的剧烈眼痛，对患者生活质量造成长远影响。

目前，临床常采用准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）或角膜移植手术进行干预。然而，现有疗法面临术后复发率高与潜在手术并发症等局限，临床上迫切需要开发创新的治疗方案。

GEB-101的潜力与未来展望

GEB-101是引正基因全资研发的首创基因组编辑研究性药物，通过角膜基质内单次注射给药，从根源上治疗TGFBI基因相关角膜营养不良。GEB-101运用了CRISPR-Cas基因组编辑技术，靶向TGFBI基因中的特定位置，并由公司自主开发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现精准体内递送。

竺添博士表示：“FDA的IND批准是对GEB-101临床前安全性和有效性数据的充分认可。我们期待尽快启动临床试验，并计划在未来寻求其他主要市场监管机构的IND批准，以扩展CLARITY试验的全球布局。”

引正基因的背景与愿景

引正基因成立于2021年，总部位于中国香港，是一家致力于提供安全、精准、有效和可负担的体内基因组编辑治疗解决方案的临床阶段初创公司。公司的核心研发领域包括新型Cas核酸酶基因组编辑器的开发，以及利用脂质纳米颗粒（LNP）与工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全和高效的体内递送。

公司在香港、北京和波士顿设有研究实验室和办公室，由顶级生命科学投资者资助，包括启明创投、方圆资本、晟德药业、顺天医药、香港科技园创投基金等。

如需更多信息，请访问公司网页 www.geneditbio.com。

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