引正基因GEB-101获FDA批准，开创TGFBI角膜营养不良治疗新纪元

北京和香港——2026年1月5日，专注于基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因（GenEditBio）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验（IND）申请。公司将启动其首个体内基因组编辑研究性药物GEB-101的I/II期临床试验（简称CLARITY），用于治疗TGFBI相关角膜营养不良。

CLARITY临床试验是一项自适应、无缝设计的I/II期多中心研究，采用序贯入组方式，旨在评估GEB-101在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。试验将在今年第二季度于美国研究中心启动，受试者将接受单次角膜基质内注射给药。

引正基因的里程碑

引正基因董事长兼联合创始人郑宗立博士表示：“GEB-101获得FDA的IND批准，是引正基因的重要里程碑。这标志着我们向全球患者提供基于核糖核蛋白（RNP）的基因编辑及其递送技术，迈出了关键一步。”

郑博士进一步解释道，该技术具有“即用且快速降解”的特性，能够实现高效的目标组织编辑且低脱靶风险。这一成果凝聚了整个团队的努力，展示了公司将前沿基础研究快速推向临床阶段的实力。

全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的疗法

引正基因首席执行官兼联合创始人竺添博士谈到：“GEB-101是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的基因组编辑疗法。目前该疾病治疗方案有限，且治标不治本，凸显了市场对先进靶向基因疗法的重大未满足需求。”

竺博士指出，FDA的IND批准是对GEB-101临床前安全性和有效性数据的充分认可。公司计划在未来寻求其他主要市场监管机构的IND批准，以扩展CLARITY试验的全球布局。

TGFBI相关角膜营养不良的挑战

TGFBI相关角膜营养不良是一组由TGFBI基因突变引起的遗传性眼病。基因突变导致异常蛋白在角膜内沉积，引发角膜混浊。常见症状包括畏光、渐进性视力下降，以及由反复发作的角膜上皮糜烂引起的剧烈眼痛，严重影响患者生活质量。

目前，临床常采用准分子激光治疗性角膜切削术（PTK）或角膜移植手术进行干预。然而，现有疗法面临术后复发率高与潜在手术并发症等局限，临床上迫切需要开发创新的治疗方案。

关于GEB-101和引正基因

GEB-101是引正基因全资研发的首创基因组编辑研究性药物，通过角膜基质内单次注射给药，从根源上治疗TGFBI基因相关角膜营养不良。GEB-101运用了CRISPR-Cas基因组编辑技术，靶向TGFBI基因中的特定位置，并由公司自主开发的工程化蛋白递送载体（PDV）实现精准体内递送。

引正基因成立于2021年，总部位于中国香港，是一家临床阶段的基因治疗初创公司，致力于提供安全、精准、有效和可负担的体内基因组编辑治疗解决方案。公司的核心研发领域包括新型Cas核酸酶基因组编辑器的开发，以及利用脂质纳米颗粒（LNP）与工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全和高效的体内递送。

引正基因由顶级生命科学投资者资助，包括启明创投、方圆资本、晟德药业、顺天医药、香港科技园创投基金等。欲了解更多信息，请访问公司网页 www.geneditbio.com。

联系信息：
媒体：[email protected]
投资者：[email protected]