晶泰科技与ReviR合作，国内首个AI+RNA创新药RTX-117获批临床

深圳，2026年1月7日——近日，晶泰科技（2228.HK）孵化企业ReviR溪砾科技（下称“ReviR”）宣布，其小分子管线RTX-117获国家药品监督管理局（NMPA）核准签发《药物临床试验批准通知书》，用于治疗腓骨肌萎缩症（CMT）。根据计划，RTX-117将于2026年第一季度启动I期临床试验。

RTX-117是国内首款针对CMT的1类创新药物，也是ReviR与晶泰科技深度合作的成果，利用AI+机器人辅助研发。这一药物此前已获得美国FDA的IND批件与孤儿药资格认定（ODD），享有FDA优先审评和更长的海外市场独占期。

腓骨肌萎缩症的挑战与市场潜力

腓骨肌萎缩症（CMT）是一种进展性强、致残性高的罕见病，全球患病率为每十万人17.7至40人，总患者数超过260万人。CMT在2018年被国家卫健委列入《第一批罕见病目录》，其治疗市场展现出巨大的增长潜力。

据IMARC Group统计，2024年全球七大主要市场的CMT治疗市场规模已达10.13亿美元，预计到2035年将以24.62%的复合年均增长率激增至113.94亿美元。

AI与RNA技术的突破性应用

RTX-117是基于晶泰科技的AI+机器人药物研发平台，与ReviR自研的VoyageR AI技术成果。通过抑制异常激活的整合应激反应（ISR）通路，RTX-117恢复mRNA的正常翻译，从而改善CMT患者的神经肌肉功能。

ReviR联合创始人兼董事长李阳博士表示：“RTX-117的临床获批，印证了ReviR与晶泰科技在‘AI + RNA’领域深度合作的创新爆发力。”

全球罕见病药物市场的机遇与挑战

全球已发现的7000多种罕见病中，仅5%的疾病有明确治疗方案。欧美市场的孤儿药市场展现出巨大的商业蓝海，而国内罕见病患者则面临进口药物费用高、可及性低的挑战。

晶泰科技董事局主席温书豪博士指出：“AI驱动的精准药物发现正在改变传统药物研发的经济性瓶颈，RTX-117的临床进展再次验证了晶泰平台‘从算法到临床’的快速转化能力。”

未来展望与技术革新

随着数据与经验的积累，AI模型的预测精度和管线产出率将持续提升，填补更多临床空白。ReviR首席科学官Paul August博士表示：“RTX-117是我们针对CMT的疾病机理所自主开发的小分子药物，本次获批临床验证了ReviR转化研究方案的科学性。”

晶泰科技和ReviR的合作不仅为CMT患者带来了新的治疗希望，也为全球罕见病治疗领域的技术革新提供了重要推动力。