基因编辑治疗角膜营养不良获FDA批准，复旦大学医院领跑全球
角膜营养不良（CD）是一种致盲的遗传性眼病，传统治疗无法从基因层面阻止疾病复发，成为全球医疗界的难题。近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科的洪佳旭教授与周行涛教授牵头的“研究者发起临床研究（IIT）”项目传来捷报：自主研发的基因编辑治疗新药GEB-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准。
GEB-101是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。获批后，合作研发单位计划在美国、中国启动名为“CLARITY”的I/II期临床试验。这标志着中国自主研发的眼科基因治疗药物获得国际权威认可，也是对复旦大学附属眼耳鼻喉科医院在眼科基因治疗领域的精准布局的高度肯定。
角膜营养不良的挑战与突破
TGFBI相关角膜营养不良是一种常染色体显性遗传眼病，由TGFBI基因突变引起，导致异常蛋白在角膜内沉积，引发严重畏光、反复眼痛和进行性视力下降，最终致盲。传统的表层角膜切削术（PTK）或角膜移植术只能暂时清除沉积物或更换角膜，无法从基因层面阻止疾病复发，患者需多次手术。
GEB-101作为一种基于核糖核蛋白（RNP）的创新体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，旨在从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险，为患者提供一种全新的、根治性的治疗选择。
CLARITY试验：新希望的曙光
CLARITY试验是一项自适应、无缝设计的I/II期多中心临床研究，采用序贯入组方式，旨在评估GEB-101通过单次角膜基质内注射，在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及初步有效性，为患者带来“一次性治愈”的新希望。
试验预计于2026年第二季度在美国的研究中心启动患者入组，并适时在国内开展相关研究。
作为该药物IIT研究的牵头单位，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院团队在临床实践中已初步见证了该创新疗法的潜力。这一进展不仅是对合作伙伴源头创新实力的肯定，也为正在进行的IIT研究提供了更坚实的信心与动力。
未来展望与全球影响
未来，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科团队将继续秉持“以患者为中心”的理念，深化与国内外优秀企业的产学研合作，紧跟生命科技前沿，致力于将更多突破性的科研成果转化为临床可及的治疗方案，为全球眼疾患者照亮光明未来。
这一突破不仅为TGFBI相关角膜营养不良患者带来了新的希望，也为全球眼科基因治疗领域提供了新的思路和方向。随着临床试验的推进，GEB-101有望加速转化，造福更多患者。
