大睿生物INHBE项目临床试验取得重要进展
上海和加利福尼亚州圣巴巴拉——2025年12月15日，大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，其开发的针对INHBE靶点的GalNAc偶联siRNA药物RN3161在治疗肥胖的首次人体I期临床试验中，第一队列已顺利完成给药。初步数据显示，该药物的安全性与耐受性良好，标志着公司INHBE项目达成首个临床里程碑。
INHBE靶点因其扎实的人类遗传学证据及不断积累的临床观察，正日益受到科学界与产业界的广泛关注。RN3161旨在实现对INHBE的深度与长效沉默，每年仅需给药一至两次，有望为肥胖治疗提供具有显著差异化的治疗方案。
临床试验的背景与意义
大睿生物的首席医学官Alex DePaoli博士表示：“我们很高兴报告本次I期试验第一队列成功完成，这是推进RN3161并验证INHBE作为新代谢靶点潜力的重要一步。”他补充道，这一里程碑彰显了公司siRNA治疗平台的优势，公司将继续推动用于代谢疾病的下一代siRNA药物。
该I期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在评估超重及肥胖人群中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及对体重的影响。其余队列预计将于2026年完成。
INHBE靶点的科学基础
INHBE靶点的选择基于大量的遗传学和临床数据支持。近年来，科学家们在肥胖及其相关代谢疾病的研究中，逐渐发现INHBE在调节体重和代谢方面的潜在作用。通过靶向INHBE，大睿生物希望能够提供一种创新的治疗方法，帮助那些传统疗法无效的患者。
“INHBE的研究为肥胖治疗开辟了新的可能性，”一位不愿具名的业内专家评论道。“这种基于遗传学的靶点选择，可能会改变我们对代谢疾病的治疗方式。”
未来的研究方向与挑战
随着RN3161临床试验的推进，大睿生物面临的挑战不仅在于药物的有效性和安全性，还包括如何在竞争激烈的市场中脱颖而出。肥胖治疗领域的竞争者众多，许多公司也在开发各自的创新疗法。
然而，大睿生物凭借其独特的siRNA平台和对INHBE的深刻理解，有望在这一领域占据一席之地。未来，公司计划继续扩大临床试验的规模，并探索RN3161在其他代谢疾病中的潜在应用。
总之，随着临床试验的深入，大睿生物的INHBE项目有望为肥胖患者带来新的治疗选择，并为代谢疾病的治疗提供新的思路。
