科济药业提交两项通用型BCMA CAR-T产品CT0596的IND申请

上海，2025年12月29日 —— 科济药业（股票代码：2171.HK），一家专注于开发创新CAR-T细胞疗法的生物制药公司，宣布已向国家药品监督管理局提交通用型BCMA CAR-T产品CT0596的两项新药临床试验（IND）申请。这些申请旨在启动治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及原发性浆细胞白血病（pPCL）的Ib/II期临床试验。

CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业自主研发的THANK-u Plus®平台开发。该疗法通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。

临床试验初步结果

CT0596已在中国开展研究者发起的临床试验（IIT），探索其治疗R/R MM及pPCL的临床潜力。在2025年ASH年会上发表的首次人体研究中，CT0596展现出良好的安全性及令人鼓舞的疗效信号。截至2025年8月31日，8例接受CT0596输注的R/R MM患者均为可评估疗效人群，中位随访时间为4.14个月。

6例患者达到部分缓解（PR）及以上疗效：3例达到完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR），1例达到非常好的部分缓解（VGPR），2例达到PR。4例患者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），无2级及以上CRS发生。

未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或GvHD。未观察到剂量限制性毒性、治疗中断或死亡事件。

前景与意义

此次IND申请的提交，标志着CT0596进入注册性临床开发阶段，预示着有望为R/R MM及pPCL患者提供新的治疗选择。此前，公司公布的CT0596治疗复发/难治性pPCL初步临床数据也显示出积极的疗效。

2例穷尽目前可及治疗、疾病负荷重、进展迅速的pPCL患者在接受CT0596治疗之后，均达到sCR。

科济药业计划在其他浆细胞肿瘤以及浆细胞驱动的自身免疫性疾病中进一步探索CT0596的应用。

关于科济药业

科济药业是一家生物制药公司，专注于开发创新CAR-T细胞疗法，以满足未满足的临床需求，包括但不限于血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病。公司形成了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业规模生产的CAR-T细胞研究与开发的端到端能力。

通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，科济药业致力于解决现有CAR-T细胞疗法的挑战，比如提高安全性、提高实体瘤治疗的疗效和降低治疗成本等。科济药业的使命是成为全球生物制药领域的领导者，为全球癌症及其他疾病的患者提供创新和差异化的细胞疗法，使癌症及其他疾病可治愈。

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