国产创新药加速发展，罕见病用药更可及

新华社北京11月29日电 在上海交通大学医学院附属新华医院，14岁的戈谢病患者小艾首次用上了国产新药。这一变化不仅让小艾的母亲倍感轻松，也标志着国产创新药在罕见病领域的突破性进展。

长期以来，罕见病患者一直面临着药物依赖进口且价格高昂的困境。然而，随着越来越多“中国造”药物的问世，这一局面正在改善。北海康成的创始人薛群表示：“真正的医药创新，价值最终要体现在患者的可及性与生命的尊严上。”

国产创新药的崛起

近年来，国产创新药的加速发展成为医药行业的一大亮点。从实验室研发到获批上市，再到参与国家商保创新药协商，国产新药的快速发展为罕见病患者带来了新的希望。

根据“十五五”规划建议，国家将支持创新药和医疗器械的发展。这意味着政府将在审评审批、支付保障、产业配套等多方面加大政策扶持力度，为本土创新药企“铺路搭桥”。

“国家层面对于创新药，特别是临床急需的罕见病药物支持力度是空前的。”——中国罕见病联盟执行理事长李林康

为了应对罕见病患者面临的“诊断难、用药难、药价高”问题，相关部门开辟了药物研发和审评审批的绿色通道。通过国家医保目录谈判和动态调整机制，多款罕见病用药加快上市并实现降价。

2024年，中国创新药上市申请审评平均时长为225个工作日，而获得优先审评的创新药仅需162个工作日。这一显著提升的审评审批速度为创新药的快速上市提供了保障。

数据显示，“十四五”以来，我国获批上市的国产创新药超过110个，市场规模达1000亿元。在研新药数量占全球数量比例超过20%，跃居全球新药研发第二位。

随着政策、产业与科技的深度融合，国产创新药的研发实力和国际化水平显著提升。中国医药创新促进会相关负责人指出，“中国药”正从跟随模仿逐渐迈向原创创新。

多部门推出支持创新药发展的举措，采用新型技术平台提升研发效率，真实世界研究数据为药物评价和医保决策提供了更充分的依据。未来，创新药将得到“全生命周期”的进一步支持。

随着更多国产创新药进入市场，“病有所医、药有所保”的愿景将加速照进现实。这不仅提升了患者的生活质量，也为中国医药行业的未来发展带来了无限可能。