2025年10月16日，中国南京、上海和美国普莱森顿——驯鹿生物，一家专注于创新细胞疗法的生物制药公司，宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液的研究成果在线发表在国际顶级学术期刊《Cell》上。该研究首次在全球证实了CAR-T细胞疗法在治疗进展型多发性硬化症（PMS）中的安全性和有效性，标志着治疗自身免疫性疾病领域的重要科学突破。

该研究基于由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的临床研究（NCT04561557）。研究纳入了5例进展型多发性硬化症患者，其中包括1例原发进展型MS和4例继发进展型MS患者。研究结果显示，患者在接受单次伊基奥仑赛注射液输注后，病情显著改善，且未观察到严重的副作用。

研究结果与安全性

研究表明，所有患者的EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT）和25英尺步行时间（T25FW）均显著改善。脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失，Kappa游离轻链（κFLC）水平显著下降，MRI复查未发现新发或扩大的病灶。

在安全性方面，80%的患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。

“83%的难治性患者在接受治疗后实现了无需药物维持的长期临床缓解。” ——王伟教授

专家观点与未来展望

王伟教授表示：“我们率先将靶向B淋巴细胞的CAR-T疗法应用于多发性硬化及其他难治性神经免疫疾病，并首次证实该疗法在进展型多发性硬化患者中的安全性与有效性。研究不仅颠覆了现有的治疗范式，还揭示了中枢神经系统免疫微环境的新调控机制。”

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：“此次成果再次证明了伊基奥仑赛在自身免疫性疾病领域的治疗潜力，彰显了驯鹿生物的全球创新研发能力和临床执行力。”

多发性硬化症背景

多发性硬化症是一种影响中枢神经系统的神经炎症性疾病，是青壮年非创伤性残疾的常见原因之一。根据Frost & Sullivan的分析，2023年全球约有307万多发性硬化症患者，其中美国约40万，中国约5万。女性患者的比例显著高于男性，约为3:1。

“大约85%至90%的多发性硬化症患者会经历复发-缓解病程。” ——《Lancet》研究

多发性硬化症的特征是局部淋巴细胞中枢神经系统浸润导致髓鞘破坏和轴突损伤，这些损伤会导致神经综合征和身体残疾。随着疾病的进展，约50%的患者最终发展为继发进展型多发性硬化症。

伊基奥仑赛注射液的应用

伊基奥仑赛注射液是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法。基于其在清除浆细胞及B细胞方面的显著效果，驯鹿生物正积极推进该疗法在更多自身免疫疾病中的应用，包括视神经脊髓炎谱系疾病和重症肌无力等，已观察到令人鼓舞的临床结果。

张金华女士补充道：“未来，我们将继续加速全球布局，推动更多创新细胞疗法的临床转化，为自身免疫性疾病患者带来根本性的治疗突破。”

随着研究的深入，驯鹿生物的这一突破性疗法有望为全球更多的多发性硬化症患者提供新的治疗选择。